يشير التعديل الجيني العلاجي إلى تغيير عملية التعبير الجيني في أحد مراحلها المختلفة، بهدف التخفيف من بعض أشكال الأمراض. ويختلف عن العلاج الجيني بأن التعديل الجيني يهدف إلى تغيير التعبير عن الجين الداخلي (قد يكون من خلال إدخال الجين الذي يشفر بروتينًا معدلاً جديدًا) بينما يتعلق العلاج الجيني بإدخال الجين الذي يساعد منتجه المتلقي مباشرة. يمكن أن تتوسط عوامل ربط الحمض النووي في عملية تعديل التعبير الجيني على مستوى النسخ (والتي قد تكون عوامل نسخ اصطناعية) أو جزيئات صغيرة أو نوكليوتيدات عديدة اصطناعية. يمكن أيضًا أن يتواسط تدخل الرنا في مرحلة ما بعد النسخ.